RTX

RTX (resiniferatoksyna) jest unikalną cząsteczką interwencji nerwowej, która jest wysoce selektywna i może być stosowana obwodowo (np. blokada nerwów, dostawowo) lub ośrodkowo (np. nadtwardówkowo), w celu kontrolowania przewlekłego bólu w wielu stanach, w tym zapaleniu stawów i raku.

RTX ma potencjał, aby stać się pierwszym w swojej klasie lekiem zwalczającym obecnie nieuleczalny ból w nowatorski i wyjątkowy sposób, poprzez celowanie w nerwy odpowiedzialne za przewlekłą, wyniszczającą transmisję sygnałów bólowych.

RTX silnie wiąże się z receptorami TRPV1 i wymusza otwieranie kanałów wapniowych zlokalizowanych w końcu nerwu lub w somie neuronu (w zależności od drogi podania). To z kolei generuje powolny i długotrwały napływ kationów, który szybko prowadzi do delecji komórek TRPV1-dodatnich.

RTX bezpośrednio oddziałuje z doprowadzającymi komórkami nerwowymi, nie wpływając na odczucia takie jak dotyk, ucisk, ostry kłujący ból, wyczucie wibracji czy koordynacja mięśni.

Podawanie na zakończenie nerwów obwodowych powoduje trwały efekt czasowy w leczeniu bólu związanego z: artretyzm kolana.

RTX może potencjalnie pomóc pacjentom z: nieuleczalny ból nowotworowy, po pojedynczym wstrzyknięciu zewnątrzoponowym, poprzez trwałe zablokowanie przekazywania sygnału bólu z tkanki guza do zwoju korzenia grzbietowego (DRG) w rdzeniu kręgowym, bez niepożądanych skutków ubocznych związanych z wysokimi i powtarzanymi dawkami opioidów. Jeśli opioidy pozostaną częścią arsenału terapeutycznego dla tych pacjentów, RTX może znacznie zmniejszyć ilość i częstotliwość ich stosowania.

RTX otrzymał status leku sierocego przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków na leczenie chorób schyłkowych, w tym nieuleczalnego bólu nowotworowego.

Sorrento pomyślnie zakończyło pozytywne badanie kliniczne fazy Ib z Narodowym Instytutem Zdrowia w ramach Porozumienia o współpracy badawczo-rozwojowej (CRADA), które wykazało poprawę bólu i zmniejszenie zużycia opioidów po podaniu dooponowym (bezpośrednio do przestrzeni rdzenia kręgowego).

Firma zainicjowała kluczowe badania i zamierza złożyć wniosek o NDA w 2024 roku.