RTX
La RTX (resiniferatossina) è una molecola di intervento neurale unica che è altamente selettiva e può essere applicata perifericamente (p. es., blocco nervoso, intra-articolare) o centrale (p. es., epidurale), per controllare il dolore cronico in condizioni multiple tra cui l'artrite e il cancro.
L'RTX ha il potenziale per essere un farmaco di prima classe che affronta il dolore attualmente intrattabile in un modo nuovo e unico, prendendo di mira i nervi responsabili della trasmissione del segnale del dolore cronico debilitante.
RTX si lega fortemente ai recettori TRPV1 e forza i canali del calcio aperti situati nell'estremità terminale del nervo o nel soma del neurone (a seconda della via di somministrazione). Questo a sua volta genera un afflusso di cationi lento e sostenuto che porta rapidamente alla cancellazione delle cellule TRPV1-positive.
RTX interagisce direttamente con le cellule nervose afferenti senza influenzare le sensazioni come il tatto, la pressione, il formicolio acuto, il senso vibratorio o la funzione di coordinazione muscolare.
La somministrazione alla terminazione nervosa periferica determina un effetto temporale prolungato per il trattamento del dolore associato artrite del ginocchio.
RTX può potenzialmente aiutare i pazienti con dolore da cancro terminale, dopo una singola iniezione epidurale, bloccando permanentemente la trasmissione del segnale del dolore dal tessuto tumorale al ganglio della radice dorsale (DRG) nel midollo spinale, senza gli effetti collaterali indesiderati associati a dosi elevate e ripetute di oppioidi. Se gli oppioidi rimangono parte dell'arsenale terapeutico per questi pazienti, l'RTX ha il potenziale per ridurre significativamente la quantità e la frequenza dell'uso di oppioidi.
RTX ha ottenuto lo status di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento di malattie allo stadio terminale, incluso il dolore da cancro intrattabile.
Sorrento ha completato con successo una sperimentazione clinica di fase Ib positiva con il National Institutes of Health nell'ambito di un accordo di ricerca e sviluppo cooperativo (CRADA) che ha mostrato un miglioramento del dolore e una riduzione del consumo di oppioidi dopo somministrazione intratecale (direttamente nello spazio del midollo spinale).
La società ha avviato studi cardine e punta a un deposito NDA nel 2024.