Áfangar klínískra rannsókna

« Aftur í Pipeline

Phase 1 2 vikur - 1 ár 20 – 100 þátttakendur

1. stigs rannsóknir prófa rannsóknarlyf venjulega í hópi 20 til 100 einstaklinga. Oftast eru rannsóknarlyf fyrst prófuð hjá heilbrigðum sjálfboðaliðum, en oftast í krabbameinsrannsóknum eru sjúklingar með krabbameinið sem verið er að meðhöndla skráðir í hækkandi skammtarannsókn þar sem lágir skammtar eru gefnir fyrst og síðan stærri skammtar til að ákvarða hvað er öruggur skammtur að gefa í síðari rannsóknum.

Markmiðin eru að ákvarða:

  • Hversu mikið af lyfinu er óhætt að gefa
  • Ef meðferðin getur bætt sjúkdóminn
  • Ef það eru einhverjar aukaverkanir
  • Hverjir eru áhættuþættirnir

Phase 2 allt að 2 ár 100 – 300 þátttakendur

Í áfanga 2 er rannsóknarlyfið gefið nokkur hundruð einstaklingum með þann sjúkdóm eða ástand sem lyfið er hannað til að meðhöndla. Nýja lyfið má eða má ekki bera saman við lyf sem nú er gefið sjúklingum eða lyfleysu. Í þessum áfanga hefur lyfið enn ekki verið prófað hjá nógu mörgum til að ákvarða að jákvæðar breytingar séu af völdum lyfsins og ekki bara af tilviljun. Í lok 2. áfanga hitta fyrirtæki venjulega FDA til að ákvarða hvað þarf að gera í 3. áfanga, sérstaklega hversu margir einstaklingar þarf að skrá sig til að hafa nægilega öryggi.

Markmiðin eru að ákvarða:

  • Ef nýja lyfið virkar nógu vel til að vera prófað á mun stærri hópum sjúklinga í 3. stigs rannsókn
  • Hversu mikið af lyfinu er óhætt að gefa
  • Hversu vel lyfið virkar í sjúkdómi
  • Hvernig á að meðhöndla allar aukaverkanir

Phase 3 allt að 4 ár 300 – 3000 þátttakendur

Í 3. áfanga eru klínískar rannsóknir mun stærri og geta tekið til nokkur þúsund sjúklinga. Í mörgum tilfellum þarf að gera tvær eða fleiri rannsóknir. Rannsakendur fylgjast náið með sjúklingunum með reglulegu millibili. Sjálfboðaliðarnir eru með sjúkdóminn eða ástandið sem nýja lyfið er hannað til að meðhöndla. Nýja lyfið er venjulega borið saman við hefðbundna meðferð eða lyfleysu til að sjá hvort nýja lyfið hafi einhvern ávinning umfram núverandi meðferð eða sé betra en lyfleysa.

Markmiðin eru að fá:

  • Staðfestu virkni lyfsins og leyfðu vísindamönnum að ákvarða öryggi þess og aukaverkanir.
  • FDA samþykki

Phase 4 um það bil 1 ár 3000+ þátttakendur

Eftir að lyfið hefur verið samþykkt af FDA og viðeigandi eftirlitsstofnunum og verið er að markaðssetja, eru gerðar 4. stigs rannsóknir til að afla frekari upplýsinga um virkni lyfsins, öryggi og aukaverkanir, oft í nýjum ábendingum. Fjórða stigs rannsókn getur einnig stefnt að því að meta sjúklinga með ákveðna eiginleika eða bera saman eða sameina nýja lyfið með öðrum tiltækum meðferðum.