Tahap 1 2 minggu - 1 tahun 20 – 100 peserta

Uji coba fase 1 menguji obat-obatan yang diteliti biasanya dalam kelompok yang terdiri dari 20 hingga 100 subjek. Paling sering obat-obatan yang diteliti pertama kali diuji pada sukarelawan yang sehat, tetapi lebih biasanya dalam penelitian kanker, pasien dengan kanker yang dirawat terdaftar dalam studi dosis menaik di mana dosis rendah diberikan terlebih dahulu dan kemudian dosis yang lebih besar untuk menentukan dosis yang aman untuk diberikan. dalam studi selanjutnya.

Tujuannya adalah untuk menentukan:

• Berapa banyak obat yang aman untuk diberikan?
• Jika pengobatan dapat memperbaiki penyakit
• Jika ada efek samping
• Apa faktor risikonya?

Tahap 2 hingga 2 tahun 100 – 300 peserta

Pada fase 2, obat yang diteliti diberikan kepada beberapa ratus subjek dengan penyakit atau kondisi yang dirancang untuk diobati oleh obat tersebut. Obat baru mungkin atau mungkin tidak dibandingkan dengan obat yang saat ini diberikan kepada pasien atau plasebo. Pada fase ini, obat tersebut masih belum diuji pada cukup banyak orang untuk menentukan bahwa setiap perubahan positif disebabkan oleh obat tersebut dan bukan hanya karena kebetulan. Di akhir Fase 2, perusahaan biasanya bertemu dengan FDA untuk menentukan apa yang perlu dilakukan di Fase 3, terutama berapa banyak subjek yang perlu didaftarkan untuk mendapatkan paparan keselamatan yang memadai.

Tujuannya adalah untuk menentukan:

• Jika obat baru bekerja cukup baik untuk diuji pada kelompok pasien yang jauh lebih besar dalam uji coba fase 3
• Berapa banyak obat yang aman diberikan?
• Seberapa baik obat itu bekerja dalam suatu penyakit?
• Bagaimana mengelola efek samping apa pun

Tahap 3 hingga 4 tahun 300 – 3000 peserta

Pada fase 3, uji klinis jauh lebih besar dan mungkin mencakup beberapa ribu pasien. Dalam banyak kasus, dua atau lebih studi perlu dilakukan. Para peneliti memonitor pasien secara berkala. Para sukarelawan memiliki penyakit atau kondisi yang dirancang untuk diobati oleh obat baru. Obat baru biasanya dibandingkan dengan pengobatan standar atau dengan plasebo untuk melihat apakah obat baru memiliki manfaat lebih dari pengobatan saat ini atau lebih unggul dari plasebo.

Tujuannya adalah untuk mendapatkan:

• Validasi kemanjuran obat dan izinkan peneliti untuk menentukan keamanan dan efek sampingnya.
• Persetujuan FDA

Tahap 4 sekitar 1 tahun 3000+ peserta

Setelah obat disetujui oleh FDA dan badan pengatur yang sesuai dan dipasarkan, uji coba fase 4 dilakukan untuk mengumpulkan lebih banyak informasi tentang keefektifan, keamanan, dan efek samping obat, seringkali dalam indikasi baru. Uji coba fase 4 juga dapat bertujuan untuk mengevaluasi pasien dengan karakteristik tertentu atau membandingkan atau menggabungkan obat baru dengan perawatan lain yang tersedia.