RTX kiterjesztés

Az RTX (resiniferatoxin) egy egyedülálló idegi beavatkozási molekula, amely rendkívül szelektív, és perifériásan (pl. idegblokk, intraartikuláris) vagy centrálisan (pl. epidurálisan) alkalmazható a krónikus fájdalom szabályozására többféle betegségben, beleértve az ízületi gyulladást és a rákot.

Az RTX potenciálisan az első osztályú gyógyszer lehet, amely új és egyedülálló módon kezeli a jelenleg kezelhetetlen fájdalmat azáltal, hogy megcélozza a krónikus legyengítő fájdalomjelátvitelért felelős idegeket.

Az RTX erősen kötődik a TRPV1 receptorokhoz, és megnyitja az ideg végterminálisában vagy a neuron szómájában található kalciumcsatornákat (az adagolás módjától függően). Ez viszont lassú és tartós kationbeáramlást generál, amely gyorsan a TRPV1-pozitív sejtek deléciójához vezet.

Az RTX közvetlenül kölcsönhatásba lép az afferens idegsejtekkel, anélkül, hogy befolyásolná az olyan érzeteket, mint az érintés, nyomás, akut szúró fájdalom, rezgésérzékelés vagy izomkoordinációs funkció.

A perifériás idegvégződésen történő beadás tartós időbeli hatást eredményez a kapcsolódó fájdalom kezelésére térd ízületi gyulladás.

Az RTX potenciálisan segíthet a betegeknek terminális rákos fájdalom, egyetlen epidurális injekció után a fájdalomjel átvitelének tartós blokkolásával a daganatszövetből a gerincvelő dorsalis ganglionjába (DRG), anélkül, hogy az opioidok nagy és ismételt dózisaihoz kapcsolódó nemkívánatos mellékhatások jelentkeznének. Ha az opioidok ezeknek a betegeknek a terápiás arzenál része maradnak, az RTX jelentősen csökkentheti az opioidhasználat mennyiségét és gyakoriságát.

Az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága az RTX-t ritka gyógyszer státuszban részesítette a végstádiumú betegségek, köztük a kezelhetetlen rákos fájdalmak kezelésére.

Sorrento sikeresen befejezte a pozitív Ib fázisú klinikai bizonyítási kísérletet az Országos Egészségügyi Intézettel a Kooperatív Kutatási és Fejlesztési Megállapodás (CRADA) keretében, amely javította a fájdalmat és csökkentette az opioidfogyasztást intratekális beadást követően (közvetlenül a gerincvelő térbe).

A vállalat kulcsfontosságú tanulmányokat kezdeményezett, és 2024-ben kívánja benyújtani az NDA-bejelentést.