RTX udvidelse
RTX (resiniferatoxin) er et unikt neuralt interventionsmolekyle, der er meget selektivt og kan anvendes perifert (f.eks. nerveblok, intraartikulært) eller centralt (f.eks. epidural) for at kontrollere kroniske smerter på tværs af flere tilstande, herunder gigt og cancer.
RTX har potentialet til at være et første-i-klassen lægemiddel, der adresserer aktuelt vanskelige smerter på en ny og unik måde ved at målrette mod de nerver, der er ansvarlige for den kroniske invaliderende smertesignaltransmission.
RTX binder sig stærkt til TRPV1-receptorer og tvinger åbne calciumkanaler placeret i endeterminalen af nerven eller somaen af neuronen (afhængigt af administrationsvejen). Dette genererer igen en langsom og vedvarende kationtilstrømning, der hurtigt fører til deletion af TRPV1-positive celler.
RTX interagerer direkte med afferente nerveceller uden at påvirke fornemmelser såsom berøring, tryk, akut prikkende smerte, vibrationssans eller muskelkoordinationsfunktion.
Administration ved den perifere nerveende resulterer i en vedvarende tidsmæssig effekt til behandling af smerter forbundet med gigt i knæet.
RTX kan potentielt hjælpe patienter med terminale kræftsmerter, efter en enkelt epidural injektion, ved permanent at blokere smertesignaltransmissionen fra tumorvævet til den dorsale rodganglion (DRG) i rygmarven, uden de uønskede bivirkninger forbundet med høje og gentagne doser af opioider. Hvis opioider forbliver en del af det terapeutiske arsenal for disse patienter, har RTX potentialet til betydeligt at reducere mængden og hyppigheden af opioidbrug.
RTX er blevet tildelt Orphan Drug Status af US Food and Drug Administration til behandling af sygdomme i slutstadiet, herunder vanskelige kræftsmerter.
Sorrento har med succes gennemført en positiv fase Ib klinisk proof of concept-forsøg med National Institutes of Health under en Cooperative Research and Development Agreement (CRADA), som viste forbedret smerte og reduceret opioidforbrug efter intratekal administration (direkte i rygmarvsrummet).
Virksomheden har iværksat pivotale undersøgelser og sigter mod en NDA-indgivelse i 2024.