Extensió RTX


La RTX (resiniferatoxina) és una molècula d'intervenció neuronal única que és altament selectiva i es pot aplicar perifèricament (per exemple, bloqueig nerviós, intraarticular) o centralment (per exemple, epidural), per controlar el dolor crònic en múltiples afeccions, com ara l'artritis i el càncer.
RTX té el potencial de ser un fàrmac de primera classe que aborda el dolor actualment intractable d'una manera nova i única, dirigint-se als nervis responsables de la transmissió del senyal de dolor crònic debilitant.
RTX s'uneix fortament als receptors TRPV1 i obliga a obrir els canals de calci situats a l'extrem terminal del nervi o al soma de la neurona (depenent de la via d'administració). Això al seu torn genera una afluència de cations lenta i sostinguda que condueix ràpidament a la supressió de cèl·lules positives per TRPV1.
RTX interacciona directament amb les cèl·lules nervioses aferents sense afectar sensacions com el tacte, la pressió, el dolor de punxada aguda, el sentit de la vibració o la funció de coordinació muscular.
L'administració a la terminació nerviosa perifèrica produeix un efecte temporal sostingut per tractar el dolor associat artritis del genoll.
RTX pot ajudar els pacients amb dolor terminal del càncer, després d'una única injecció epidural, bloquejant permanentment la transmissió del senyal de dolor des del teixit tumoral fins al gangli de l'arrel dorsal (DRG) a la medul·la espinal, sense els efectes secundaris indesitjables associats a dosis altes i repetides d'opioides. Si els opioides segueixen sent part de l'arsenal terapèutic d'aquests pacients, RTX té el potencial de reduir significativament la quantitat i la freqüència d'ús d'opioides.
L'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA ha concedit a RTX l'estatus de medicament orfe per al tractament de malalties en fase terminal, inclòs el dolor intractable del càncer.
Sorrento ha completat amb èxit un assaig clínic de prova de concepte de fase Ib positiva amb els Instituts Nacionals de Salut en virtut d'un acord cooperatiu d'investigació i desenvolupament (CRADA) que va mostrar una millora del dolor i una reducció del consum d'opioides després de l'administració intratecal (directament a l'espai de la medul·la espinal).
L'empresa ha iniciat estudis fonamentals i té com a objectiu una presentació de NDA el 2024.